小児科・先端医療センターニュース
【小児科・先端医療センターニュース】
ニーマンピックC病（NPC）の新しい薬物治療が始まる！
- ニーマンピックC病（NPC)は肝臓、脾臓の腫大、進行性の神経症状、痙攣など様々な臨床症状を呈する疾患です。発症時期により乳児型、幼児型、成人型と様々な時期に発症します。原因は細胞内でのコレステロールの転送障害の代謝異常症です。我が国では推定100名程度の患者数が予想されております。従来は不治の病でしたが、最近では神経細胞、或いは臓器の細胞中のコレステロールなどを含む蓄積物を取り除く為の新しい治療法が開発されました。一つはアクテリオン社EUで2009年、欧州でニーマン・ピック病C型の神経症状の治療薬として新薬（Miglustat）が欧州で認可され、経口摂取によって症状の進行を遅らせる効果が報告されております。
- 又βシクロデキストリンは、細胞内のコレステロールの輸送を改善することが期待され、モデル動物の寿命を明らかに延長させることが報告されました。βシクロデキストリンは、薬の吸収を効率的にする補助剤（包接剤）として使われ、安全性が高いことが知られています。2009年4月から試験的治療が始まり、アメリカの子供は、話せなくなっていた単語や文章の話せる数が増えたと言われております。米国FDAは2009年3月15日、この治験に対して「コンパッショネートユース（CU：Compassionate use：人道的使用）」として開発されました。東京クリニック小児科でもMiglustatの治療を開始する予定です。ご希望の方は当院にご相談においでください。ニーマンピック病C型の新しい治療薬のご報告ができるよう、力を入れております。
